Trzy kluczowe zagrożenia dla badania klinicznego

Jesteście gotowi na takie ryzyko?

Zagrożenie I: Zaniedbania w fazie projektowania

Część 2: Ignorowanie „zabójców mocy” statystycznej"

To jest drugi artykuł z serii “Trzy kluczowe zagrożenia dla badania klinicznego - Jesteście gotowi na takie ryzyko?”
Poprzednie części:

• Wprowadzenie
• Zaniedbania w fazie projektowania

Badanie, które nie zostało odpowiednio zaprojektowane pod kątem osiągania odpowiedniej mocy statystycznej może być skazane na porażkę od samego początku. W takim przypadku, wykazanie efektywności najbardziej obiecującej terapii może nie być możliwe, zaś badanie traci sens, stając się jedynie generatorem kosztów i źródłem niespełnionych obietnic. Czasami konsekwencje są znacznie poważniejsze – w badaniach o niskiej mocy (“underpowered”) istnieje poważny problem zwany “błędem typu M” (od “magnitude” – siła efektu) oraz “błędem typu S” (od “sign” – znak oznaczający kierunek efektu). Błędy te oznaczają, że znaleziony efekt pomimo wysokiej istotności statystycznej (p < 0.0…01) oraz klinicznej (Δ >> próg minimalnej klinicznie istotnej różnicy), czy nawet wysokiej wartości standaryzowanego efektu (D Cohena > 1.5) może okazać się… bezwartościowym artefaktem o błędnym znaku. Trudno powiedzieć, która sytuacja jest gorsza – brak możliwości wykrycia efektu czy też fałszywe znalezisko o znacznie zawyżonych wartościach miar statystycznych, sugerujących jego ważność i pewność. Co gorsza, problem niedostatecznej mocy może ujawnić się dopiero na etapie analizy końcowej, gdy jest już za późno na jakiekolwiek działania ratunkowe, a nawet… dopiero wtedy, gdy konkurencja wykona własne badanie i zarzuci nam niestaranność i brak kompetencji, kwestionując naszą reputację i podważając zaufanie do nas.

W naszym kolejnym wpisie z serii „Trzy kluczowe zagrożenia dla badania klinicznego” poświęconemu problemowi utraty mocy statystycznej badania przybliżamy pojęcie błędu typu M i S i wyjaśniamy, dlaczego tradycyjna moc 80% stanowi dolny rozsądny próg dla większości badań klinicznych.

W drugiej części opisujemy różne pułapki, które mogą doprowadzić do znacznego ubytku mocy statystycznej, które na użytek tego tekstu nazywamy „cichymi zabójcami mocy statystycznej”. Znajdują się wśród nich:

• brak lub błędnie przeprowadzona analiza mocy / liczebności próby na etapie projektowania badania,
• niedostateczne uwzględnienie w niej wpływu utraty pacjentów (szczególnie na znacznym poziomie),
• nieodpowiednie uwzględnienie rozmiaru efektu do wykrycia (szczególnie istotne w badaniach typu non-inferiority i superiority),
• zachłanność badawcza prowadząca do testowania znacznej liczby hipotez oraz związana z tym próba kontrolowania błędu 1 rodzaju przez użycie nadmiernie konserwatywnych korekt na wielokrotne porównania (np. metodą Bonferroniego - Dunna),
• często nieświadoma zmiana hipotezy badawczej wskutek użycia innego testu statystycznego (niebezpieczna, wręcz szkodliwa praktyka jakże często zalecana przez liczne podręczniki i kursy analizy statystycznej!),
• ignorowanie określonych założeń stosowanych metod analitycznych,
• czy wreszcie posiłkowanie się równie niepewnymi badaniami pilotażowymi dla celów zaprojektowania docelowego badania.

Zachęcamy do przeczytania pełnej wersji artykułu (w języku angielskim), w której szczegółowo omówiono to zagadnienie oraz przedstawiono konkretne przykłady ukazujące możliwe zagrożenia. Lektura pozwoli lepiej zrozumieć, jak unikać tego typu błędów w praktyce badawczej.

Jeżeli chcielibyście przeprowadzić audyt projektu badania albo opracować strategię ratowania projektu, skontaktujcie się z nami pod adresem . Zapraszamy również do zapoznania się naszą kompletną ofertą usług CRO .

🔥GORĄCE WIADOMOŚCI!!!🔥 Właśnie uruchomiliśmy naszą nową platformę eCRF GoResearch™.live , dostępną również w modelu SaaS. Więcej informacji na stronie lub w  aktualnościach .